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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

政策红包密集释放 汽车消费券助力扩内需******

　　汽车消费券助力扩内需

　　汽车业是国民经济重要的支柱性产业，是拉动内需、扩大消费的重要领域之一。近期，天津、沈阳、郑州、济南、三亚、南昌等地陆续出台汽车消费促进政策，其中发放汽车消费券是一种重要方式。

　　业内人士认为，汽车消费券数量较多、金额可观、使用灵活，能有效配合商家开展促销活动，激发居民消费热情。未来，随着中国经济持续回暖以及居民消费需求加速释放，汽车市场有望在拉动内需中发挥更加显著的作用。

　　政策红包密集释放

　　中国汽车消费整体态势如何？

　　中国汽车工业协会近日发布的数据显示，2022年，中国汽车产销分别完成2702.1万辆和2686.4万辆，同比增长3.4%和2.1%，全年实现小幅增长。中国汽车产销总量已连续14年居全球第一。同时，商务部有关负责人表示，受疫情和前期有关支持政策退出等因素影响，中国汽车消费市场出现一定波动，扩大汽车消费面临一定压力。

　　对此，不少地方都将汽车消费券作为“政策红包”发放，提振本地汽车消费。

　　在天津，市政府决定在春节前夕再安排市级财政资金1.15亿元用于发放第二期“津乐购”消费券。其中汽车消费补贴安排资金6000万元，占同期消费券总额的比重超一半。

　　“汽车消费券共分为四档。购车金额5万元(含)至15万元(不含)的每辆补贴2000元；购车金额15万元(含)至25万元(不含)的每辆补贴4000元；购车金额25万元(含)至35万元(不含)的每辆补贴5000元；购车金额35万元(含)以上的每辆补贴6000元。”天津市商务局局长孙剑楠说，1月11日开始，在指定汽车销售企业购车并开具购车发票，即可通过银联“云闪付”APP指定页面上传相关购车证明材料，申领政府购车补贴资金，待相关材料审核通过后即可领取。

　　在河南郑州，“兔年迎春”5000万元汽车消费券于1月5日上午开始正式发放。此次活动将统一发放5000万元汽车消费券，其中燃油车消费券发放7720份、价值3000万元；新能源车消费券发放4200份、价值2000万元。

　　郑州市商务局二级调研员林继民说，此轮汽车消费券按燃油车和新能源车划分了不同的标准。其中，购置燃油车的消费券分为3000元和5000元两种。裸车开票价在5万元(含)以上至15万元(不含)以下的燃油车，可享受3000元的消费券；裸车开票价15万元(含)以上的燃油车，可享受5000元的消费券。新能源车消费券档位设置与燃油车相同，但每档比燃油车再增加1000元补贴额度。“凡购买5万元以上小型非营运车辆者，包括燃油车、新能源车、皮卡车等，都可以申请领取汽车消费券。此举旨在有效提振消费信心，优化广大市民购车体验。”林继民介绍。

　　中国社科院工业经济研究所研究员周民良在接受本报记者采访时说，“中央经济工作会议明确提出‘要把恢复和扩大消费摆在优先位置’‘增强消费能力，改善消费条件，创新消费场景’。汽车作为居民日常消费中最大宗的工业品，产业链长、辐射面广、牵涉就业多、带动作用强，是提振内需的重要发力点。”周民良说，近期，天津、郑州、沈阳等地陆续发放汽车消费券，是一项十分积极的举措，有利于发挥内需“催化剂”的作用，激发居民消费潜力、加快促进经济回稳向好。

　　供需两端活力增强

　　汽车消费券的影响力如何，分处需求和供给两端的消费者和企业最有发言权。

　　“我买这辆车挺‘香’！政府提供的消费券及各类补贴让我额外省了7500元！”家住山东青岛的陈晓安说，3个月前，她购买了属于自己的第一辆汽车。作为上班族，汽车可以让自己更舒适地通勤，但由于刚工作不久，买车也要精打细算。“青岛市政府依据车价与购买车辆动力类型有不同额度的消费券，有些银行和区政府也提供了配套的同享消费券。买车那会儿，我准时上闹钟在手机上抢券，最终圆了买车梦。”她说。

　　在湖北武汉工作的李烽最近也盘算着换新车的事，汽车消费券是他购车决策的重要考虑因素之一。“我刚工作时买了一辆北京现代牌汽车作为代步工具。如今，随着使用年限的增加，电瓶老化、空调损坏、零部件磨损等问题日益突出，每年用于维修保养的费用就有上万元。”李烽说，目前新能源车设计新颖且使用成本更低，而且不少地方的汽车消费券对新能源车的支持力度更大，自己打算买一辆新能源车。“我争取赶上这一波，今年就搞定！”

　　面对消费者的热情，车企积极响应，抢抓汽车消费券带来的商机。

　　大7座SUV、智行驾驶辅助系统、品牌方100%的购置税补贴、3年3次免费基础保养……2023年1月1日至20日，江铃福特汽车科技(上海)有限公司密集推出一系列全新产品，乘着汽车消费券的东风抢抓市场机遇。

　　1月13日8时30分开始，赛力斯集团“问界”系列部分车型提供全新的优惠价格，该系列车型还将陆续进行OTA升级(在线升级)，进一步优化车主的智慧出行体验。

　　赛力斯集团相关业务负责人姜卫告诉本报记者，目前新能源汽车市场正从政策驱动转向消费驱动，市场潜力巨大。其中，汽车消费券在一定程度上可以激发新购和换购客户的购买热情，缩短客户决策时间。不仅如此，汽车消费券在满足消费者购车需求的同时，还能有效辐射汽车售后服务市场，激发持续消费活力。“赛力斯集团将通过流程标准、保障体系、服务产品、数字化服务、极致体验等方面共同升级来建设全新的服务体系，全面提升客户体验。”姜卫说。

　　与此同时，广大经销商也嗅到了商机。“我们会充分利用汽车消费券等政策补贴的有利时机，配合厂家促销，最大力度推出优惠促销，提高新车销量。”新疆卓辉汽车销售服务(集团)有限公司总经理向金萍说。

　　夯实消费回暖基础

　　从更宏观的视角看，汽车消费券的撬动作用不可小觑。天眼查数据显示，截至2023年1月13日，全国现存企业(状态为存续、在册、正常营业的企业)中，主营业务范围与汽车生产、销售、保养有关的约487.63万家，与上年同期相比增加7.4%。其中，广东、山东、江苏、浙江、河北、河南、四川、安徽等地汽车存量企业数量较多。

　　周民良表示，目前汽车消费券的发放以政府为主，不少企业、商家也纷纷推出配套促销措施，这有利于形成促进汽车生产和消费的合力。在这一过程中，汽车企业和销售商家尤其要注意，汽车属于耐用工业品，居民买车只是消费周期的起点，售后服务市场空间更加广阔。

　　“鼓励汽车消费是扩内需、稳增长的重要抓手。因此，汽车消费券的设计和发放也要在精细、科学、公平、合理上下功夫。”周民良说，比如汽车消费券中很大一部分资金来自财政补贴，汽车消费券应该重点面向无车和仅有一辆车的家庭，支持其购车或置换；再如，由于大型城市往往路面交通拥堵，公交地铁发达，汽车消费券应重点向出行需求较大、人口密度较低的中小城市和农村地区倾斜，从而帮助这些地区打通要素流动障碍、释放内生增长动力、夯实经济回暖基础。

　　对于车市的前景，商务部新闻发言人束珏婷说，中国经济韧性强、潜力大、活力足，随着疫情防控措施不断优化调整，今年经济运行有望总体回升，这为稳定增加汽车消费提供了有力支撑。综合各种因素，预计2023年汽车消费市场有望总体保持增长势头。

　　束珏婷表示，商务部将会同相关部门多措并举，继续推动稳定和扩大汽车消费。一是抓政策落实，加大汽车消费政策文件落实督导力度，及时推广地方好经验好做法，确保政策落地见效。二是抓措施完善，会同有关方面研究扩大二手车流通、支持新能源汽车消费、促进老旧汽车报废更新等政策措施，着力破解汽车流通的堵点、难点问题，促进汽车梯次消费、循环消费。三是抓环境优化，协同相关部门支持充电设施、停车设施建设和提高汽车消费金融服务水平，持续优化汽车消费环境。四是抓制度健全，加快修订《二手车流通管理办法》《机动车强制报废标准规定》，促进汽车消费市场持续健康发展。

　　王俊岭

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）